嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法最早于2017年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，是癌癥治療領(lǐng)域中一個(gè)迅速發(fā)展的領(lǐng)域，涉及從患者血液中分離并激活T細(xì)胞進(jìn)行體外基因修飾。CRISPR-Cas9是應(yīng)用廣泛的非病毒編輯工具之一。CRISPR-Cas9是一種RNA引導(dǎo)的DNA核酸酶系統(tǒng)，由向?qū)NA（gRNA）和Cas9核酸酶組成。Cas9核酸酶在該系統(tǒng)的整體性能中發(fā)揮著重要作用，是治療開發(fā)的關(guān)鍵組成部分。盡管Cas9核酸酶在CAR T細(xì)胞療法工作流中發(fā)揮著至關(guān)重要的作用，但獲得高質(zhì)量、高性能并可穩(wěn)定供應(yīng)的GMP級(jí)Cas9依然是一個(gè)挑戰(zhàn)。
Thermo Fisher Scientific提供專為細(xì)胞治療研究應(yīng)用而設(shè)計(jì)的各種高質(zhì)量產(chǎn)品。從培養(yǎng)基、試劑、生長(zhǎng)因子和酶到分選磁珠和設(shè)備，Gibco細(xì)胞治療系統(tǒng)（CTS）產(chǎn)品的生產(chǎn)符合21 CFR第820部分質(zhì)量體系法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)和/或獲得ISO 13485和ISO 9001認(rèn)證。遵守這些質(zhì)量法規(guī)可助力實(shí)現(xiàn)從實(shí)驗(yàn)室到臨床環(huán)境的無縫轉(zhuǎn)換。
為了滿足對(duì)高質(zhì)量和高性能GMP級(jí)Cas9核酸酶的穩(wěn)健供應(yīng)的需求，Thermo Fisher目前提供了具有穩(wěn)定高質(zhì)量性能和穩(wěn)健供應(yīng)的Gibco™ CTS™ TrueCut™ Cas9蛋白，以支持細(xì)胞和基因治療開發(fā)項(xiàng)目。采用更具有生理學(xué)相關(guān)性的模型系統(tǒng)，對(duì)CTS TrueCut Cas9（CTS Cas9）與來自另一個(gè)供應(yīng)商（供應(yīng)商A Cas9）的GMP級(jí)Cas9進(jìn)行了性能比較。在每項(xiàng)實(shí)驗(yàn)中，CTS Cas9的性能始終匹配或超過供應(yīng)商A Cas9的性能，證明CTS TrueCut Cas9蛋白可用于細(xì)胞和基因治療應(yīng)用。