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代謝物共遞送策略提升mRNA-LNP體內(nèi)外遞送效率的作用機(jī)制研究2025/5/15

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）在保護(hù)mRNA并促進(jìn)其進(jìn)入靶細(xì)胞進(jìn)行蛋白質(zhì)合成方面表現(xiàn)出色。然而，細(xì)胞攝取LNPs后，mRNA的翻譯效率不僅取決于LNPs的遞送效率，還受到細(xì)胞內(nèi)必需代謝物（如代謝能量源、輔酶...

脂質(zhì)輔料新研究-新型輔助磷脂（DOPE-X）顯著提高mRNA-LNP的體內(nèi)遞送2025/5/13

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為RNA的臨床先進(jìn)遞送系統(tǒng)，已在癌癥治療、蛋白質(zhì)替代療法、自身免疫性疾病治療以及冠狀病毒傳染病等傳染病的mRNA疫苗中展現(xiàn)出巨大潛力。然而，LNPs在遞送過程中面臨的一個(gè)主要...

肺靶向RNP-LNP的處方篩選和應(yīng)用2025/5/8

CRISPR-Cas9系統(tǒng)自發(fā)現(xiàn)以來，已迅速成為基因編輯領(lǐng)域的核心工具，廣泛應(yīng)用于疾病模型構(gòu)建、生物通路解析及遺傳疾病治療。然而，CRISPR-Cas9在體內(nèi)的有效遞送仍是其臨床應(yīng)用的主要障礙。病毒載...

高比例輔助脂質(zhì)mRNA-LNP遞送系統(tǒng)的肝外組織遞送研究2025/5/6

隨著基因治療領(lǐng)域的快速發(fā)展，mRNA療法因其高效靈活、安全性良好和研發(fā)周期短等優(yōu)勢(shì)，成為治療多種疾病的重要手段。然而，傳統(tǒng)脂質(zhì)納米粒（LNP）-mRNA系統(tǒng)存在肝靶向性強(qiáng)但肝外遞送效率低的問題，限制了...

mRNA-LNP轉(zhuǎn)染造血干細(xì)胞治療Fanconi貧血的研究2025/4/28

Fanconi貧血（FA）是一種遺傳性血液疾病，由22個(gè)已知基因的突變引起，這些基因編碼的FA蛋白在DNA交聯(lián)修復(fù)中起關(guān)鍵作用。FA患者常表現(xiàn)為造血干細(xì)胞（HSCs）迅速耗竭和骨髓衰竭。目前，主要的治...

肺靶向mRNA-LNP的血栓毒性研究2025/4/24

自2018年最早獲批LNP獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)以來，LNPs迅速成為生物制藥行業(yè)主流的藥物遞送平臺(tái)。特別是在傳染病mRNA疫苗的開發(fā)中，LNPs的應(yīng)用加速了這一趨勢(shì)。LNPs的靶向...

mRNA-LNP制造中的切向流過濾與無(wú)菌過濾工藝開發(fā)研究2025/4/22

基于脂質(zhì)的藥物遞送系統(tǒng)在遞送小分子、蛋白質(zhì)和核酸方面具有廣泛應(yīng)用。特別是LNPs，在mRNA遞送中占據(jù)主導(dǎo)地位，這得益于mRNA-LNP大流行相關(guān)疫苗的成功應(yīng)用。然而，mRNA-LNP的制造過程復(fù)雜且...

脂質(zhì)分散溶劑的不同對(duì)mRNA-LNP制備的影響2025/4/17

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為mRNA遞送的高效載體，由電離脂質(zhì)、磷脂、膽固醇和可脫落的PEG脂質(zhì)組成。mRNA-LNPs通過與載脂蛋白E（ApoE）結(jié)合，經(jīng)細(xì)胞膜上的ApoE受體介導(dǎo)的內(nèi)吞作用進(jìn)入細(xì)胞...

LNP處方中膽固醇過高對(duì)細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)的負(fù)面影響研究2025/4/14

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為非病毒核酸遞送系統(tǒng)，在臨床應(yīng)用中展現(xiàn)出巨大潛力。然而，LNPs的細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)機(jī)制，特別是其如何逃逸內(nèi)體并釋放核酸貨物到細(xì)胞質(zhì)中，仍不被充分闡明清楚。LNPs通常由可離子化脂質(zhì)...

AGT mRNA替代療法治療原發(fā)性高草酸尿癥I型的臨床前研究2025/4/10

原發(fā)性高草酸尿癥I型（PH1）是一種罕見的常染色體隱性遺傳代謝紊亂疾病，由丙氨酸-乙醛酸氨基轉(zhuǎn)移酶（AGT）功能障礙引起，導(dǎo)致乙醛酸積累并轉(zhuǎn)化為草酸。過量的草酸會(huì)在腎臟中形成草酸鹽晶體，引發(fā)腎損傷。目...

不同輔料mRNA/LNP的體內(nèi)評(píng)估protocol2025/4/8

mRNA療法作為一種新興的治療方法，在遺傳醫(yī)學(xué)領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力，其應(yīng)用范圍涵蓋癌癥免疫療法、蛋白替代療法、基因治療和疫苗開發(fā)。mRNA脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）通過封裝mRNA分子，實(shí)現(xiàn)其在體內(nèi)的高效...

LNP處方組成對(duì)環(huán)狀RNA疫苗遞送及T細(xì)胞應(yīng)答的影響2025/4/3

LNPs作為一種有前景的核酸藥物和疫苗遞送系統(tǒng)，已廣泛應(yīng)用于包括癌癥在內(nèi)的多種疾病的治療中。mRNA疫苗能夠通過LNPs將編碼特定抗原的mRNA遞送至抗原呈遞細(xì)胞（APCs），如DCs，進(jìn)而誘導(dǎo)強(qiáng)烈的...

揭秘mRNA疫苗：孕期接種能否穿透胎盤，賦予胎兒免疫力？2025/4/1

SARS-CoV-2疫情時(shí)期期間，Moderna的mRNA-1273和BioNTech的BNT162b2這兩款基于脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）包裹編碼SARS-CoV-2刺突蛋白mRNA的疫苗，在成人中展...

可離子化脂質(zhì)結(jié)構(gòu)中l(wèi)inker對(duì)LNP的理化性質(zhì)、體內(nèi)外表達(dá)和靶向性的影響2025/3/27

脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為mRNA疫苗和治療性mRNA的遞送系統(tǒng)，展現(xiàn)出了巨大的潛力。然而，實(shí)現(xiàn)mRNA的靶向遞送和高效表達(dá)仍是一大挑戰(zhàn)。本研究聚焦于可電離脂質(zhì)的設(shè)計(jì)，特別是其連接子部分的優(yōu)化，旨在...

深度解析LNP和mRNA對(duì)mRNA疫苗注射部位早期先天性免疫反應(yīng)的影響2025/3/25

mRNA疫苗通過將編碼病原體抗原的mRNA遞送至人體細(xì)胞，利用人體自身的翻譯機(jī)制產(chǎn)生抗原蛋白，從而激活免疫系統(tǒng)。盡管mRNA疫苗在誘導(dǎo)強(qiáng)效體液和細(xì)胞免疫應(yīng)答方面表現(xiàn)出色，但其具體的免疫機(jī)制，特別是在注...